Modelli, esperienze e procedure dell’Ospedale
Policlinico San Martino Servizio sanitario regionale – Liguria

Sabrina Beltramini, Federica Mina, Paola Minghetti
Prefazione a cura di Giovanni Ucci

Sommario

Prefazione……………………………….pag. 07
A cura di Giovanni Ucci, Direttore generale dell’IRCCS
Ospedale Policlinico San Martino – Sistema Sanitario Regione Liguria

Introduzione……………………………pag. 11

CAPITOLO 1…………………………….pag. 19
INQUADRAMENTO NORMATIVO

CAPITOLO 2…………………………….pag. 33
EVOLUZIONE DELLA PROCEDURA DI GESTIONE DEGLI OFF LABEL A LIVELLO LOCALE – L’ESPERIENZA DEL SAN MARTINO

CAPITOLO 3……………………………pag. 47
MONITORAGGIO DELL’ESITO DEI TRATTAMENTI OFF LABEL

CAPITOLO 4.…………………………..pag. 73
CONCLUSIONI

Bibliografia……………………………..pag. 77

Ogni regola ha la sua eccezione. Nell’adulto l’uso off label di un farmaco è un’eccezione. Le indicazioni, le dosi e le modalità di somministrazione approvate dagli enti regolatori sono sempre frutto di un percorso autorizzativo basato su evidenze scientifiche rigorose e attento soprattutto alla sicurezza dei pazienti. Non è un caso che le moderne procedure per l’autorizzazione all’immissione in commercio (Aic) dei farmaci e la rete di farmacovigilanza si siano sviluppate nei primi anni ‘60 come conseguenza della tragica vicenda della talidomide, un ansioltico e antinausea particolarmente efficace nei disturbi del primo trimestre di gravidanza rivelatosi nel tempo un potente teratogeno causa di migliaia di aborti e gravi malformazioni neonatali.

Il percorso autorizzativo di un farmaco ha però tempi lunghi e costi significativi che le aziende produttrici affrontano obbedendo alle leggi di mercato: una volta superato il primo esame e ottenuta l’Aic per le principali indicazioni, l’azienda spesso rinuncia ad affrontare analoghi percorsi per altre indicazioni. Così capita spesso che vi siano indicazioni di farmaci di uso comune la cui sicurezza è accertata ma per le quali non è mai stata richiesta la registrazione. Nel caso inoltre dei farmaci più moderni il cui effetto terapeutico è basato su meccanismi di biologia cellulare o molecolare, si può essere portati a estenderne le ipotesi di efficacia a patologie con meccanismo eziopatogenico analogo a quelle per le quali sono indicati anche in assenza di percorsi autorizzativi ad hoc. In situazioni gravi o in assenza di alternative terapeutiche, il medico può essere indotto a utilizzare farmaci per indicazioni o modalità d’uso non autorizzate, e dunque off label, basandosi su criteri soggettivi di valutazione delle evidenze scientifiche. È dimostrato che in queste situazioni egli può sopravvalutare gli effetti terapeutici minimizzando quelli tossici nel tentativo di non deludere le aspettative del paziente e mantenerne viva la speranza di cura. In molti ricorderanno il caso Di Bella che, negli anni ’90, confuse e disorientò cittadini, medici e pubblica opinione. Per evitare il ripetersi di episodi analoghi e venire incontro alle esigenze di pazienti e professionisti, l’Italia si è dotata di un percorso autorizzativo “alternativo” semplificato che, sulla base di valutazioni di merito effettuate comunque da esperti del settore, permette di approvare indicazioni aggiuntive per farmaci già in commercio. La legge 648 del 1996 nasce esattamente con queste finalità.

L’esperienza intrapresa dall’Ospedale Policlinico San Martino sull’uso off label dei farmaci, che le autrici riassumono in questo breve elaborato, ha lo scopo di riportare alla razionalità della norma comportamenti prescrittivi potenzialmente autoreferenziali a volte dettati da eccessiva passione.

Autori
Sabrina Beltramini – Direttore U.o.c. Farmacia f.f. IRCCS-Ospedale Policlinico San Martino- Sistema Sanitario, Regione Liguria
Federica Mina – U.o.c. Farmacia f.f. IRCCS-Ospedale Policlinico San Martino-Sistema Sanitario, Regione Liguria
Paola Minghetti – Professore Ordinario Tecnica e Legislazione farmaceutica-Scienze del Farmaco-Università degli Studi di Milano

Prefazione a cura di
Giovanni Ucci – Direttore generale IRCCS Ospedale Policlinico San Martino-Sistema Sanitario Regione Liguria

Coordinamento editoriale
Maria Chiara Giglio

CODICE ISBN
9788895958590

Prima edizione
maggio 2019

Prezzo
18,50 euro

Editore
MAYA Idee srl
Via Saval, 25 • 37124 Verona
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